她首次证实：对抗白血病，它有效！

望京抗癌乐园

2024年，她首次证实NK细胞抗病毒治疗安全有效建立NK细胞临床应用级体外扩增体系提出将细胞治疗与造血干细胞移植结合的新方案为更多白血病患者带来生的希望
她的原创性、突破性成果获北京大学屠呦呦青年学者奖她是北京大学人民医院副院长北京大学血液病研究所研究员赵翔宇

为更多患者带来生的希望
急性白血病，是儿童发率和死亡率第一位的恶性肿瘤，也是世界范围内死亡率前十位的恶性肿瘤。
白血病治疗难度大、周期长，在目前技术条件下，造血干细胞移植是根治白血病的有效方式。
简单来说，患者首先要接受大剂量放化疗的“格式化”预处理，“剿灭”已有的肿瘤细胞，之后再用供者的造血干细胞重新植入，“重装系统”。这之后，就需要患者重建起自身的免疫、造血系统，这个过程中还可能出现各种各样的后续问题，包括免疫缺陷、复发和病毒感染，从而导致治疗失败。
北京大学血液病研究所
总结就是，白血病的治疗是一个异常复杂的系统工程。
在这个复杂的系统工程中，“重装系统”的“供应源”短缺和配型不符，一直令医学家们头疼。
中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军创建非体外去除T细胞单倍型相合造血干细胞移植模式（“北京方案”），一定程度上解决了供者来源的问题，让具备移植条件的大部分白血病患者都能找到合适的供者。这一创新疗法使接受移植的白血病患者3年生存率从约20%提高到约70%。
但故事到这里还未迎来大团圆的结局，白血病的“狡猾”之处在于，它有很多的免疫逃逸机制，复发和继发的一系列感染都会导致移植失败。
北京大学人民医院副院长赵翔宇，带领团队深入进行NK细胞治疗白血病转化研究，为更多的白血病患者赢得生的希望。

跳出来，换一个思路

NK细胞（Natural Killer cell），即自然杀伤细胞，是人体健康的“第一道防线”。
作为人体先天性免疫细胞的核心细胞，NK细胞时刻在体内“巡逻”，发现“敌情”后，它们不需要被激活，就能第一时间“上阵杀敌”。
其中，杀伤细胞免疫球蛋白样受体（KIR）在记忆性T细胞和NK细胞上表达，是NK细胞功能的关键调节因子。

赵翔宇研究发现，供受者KIR配体相合降低了移植后白血病复发率，促进了移植后自然杀伤细胞的重建。“这与之前国际公认的首选KIR配体不合的供者是相反的。”
赵翔宇在实验室
在“北京方案”的移植模式下，赵翔宇首次提出，应优先选择供受者KIR配体相合的供者。
“通过平台数据的多组学分析，我们发现了NK细胞迅速重建好的患者没有术后的合并症和复发。”在这一结果的启发下，赵翔宇锚定NK细胞抗白血病/病毒调控新机制研究，发现了调控NK细胞抗白血病和抗巨细胞病毒（CMV）感染的新机制。
通过对基础机制的深入探索，赵翔宇在更加精准地筛选供者上又近了一步，从源头上减少了患者术后的感染风险。
赵翔宇在学术会议上作报告
由于NK细胞比例低，体外扩增和基因编辑的困难，传统NK细胞治疗一直没有广泛的应用。
赵翔宇将NK细胞治疗应用于微小残留病阳性急性白血病患者治疗，显著提升了患者无白血病存活率。她不仅证实了过继性回输体外扩增的NK细胞可用于预防白血病复发，还可以用于预防移植后CMV感染。并且，她和合作者构建了基因编辑的多能干细胞诱导分化的NK细胞（hnCD16FRiNK细胞），为进一步提升NK细胞疗效奠定基础。
她的研究结果获得欧洲12个研究中心的验证，改变了多个国家的供者选择指南的制定标准。
赵翔宇和学生们在一起
成长就是把每一次的挑战看作展示自己
“我们不仅要紧跟前沿，更要认识到背后的基础机制，才能够真正保护人民的生命健康。”赵翔宇一直在做有挑战的事，践行着“常为新”的北大精神。
身兼临床、科研、管理的赵翔宇称，自己“一直在学习的路上”。“在临床上，要能够发现要解决的问题，知道病人的难题是什么；在行政管理上，岗位的锻炼让我考虑问题的角度比原来更高更广，我很荣幸能接触到更多优秀的科研工作者，这对我的科研思维提升很大。”

“不需要把一切想得过于复杂，也不用制定过于周密的计划，一步一步向前走就好了。”温柔的外表下，赵翔宇拥有坚强的内核，她表示，临床任务繁杂，这是一名医生的职责，不能因为忙碌就放弃能力的提升、放弃对科研的系统性训练，要多直面困难，磨炼自己，不论结果是成功还是失败。
“如同北大乔杰院士所说，科学面前没有白走的路，每一步的训练都非常重要。”赵翔宇说。

为赵翔宇点赞！
致敬医学工作者！


转自【光明网】